به گزارش زیستنا به نقل از BIOPHARMADIVE سازمان غذا و داروی ایالات‌متحده (Food and Drug Administration) به‌تازگی مجوز مصرف یک داوری جدید را برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن (Duchenne muscular dystrophy) صادر کرد. این دارو نخستین دارو از نوع خود است و دوویزات (Duvyzat) نام دارد. دوویزات توسط شرکت دارویی ایتالیایی ایتالفارمکو (Italfarmaco) ساخته شده و توسط شرکت آی‌تی‌اف تراپیوتیکس (ITF Therapeutics)، شرکت تابعه آن در ایالات‌متحده، به فروش می‌رسد.
دوویزات اولین داروی غیر استروئیدی است که برای استفاده در تمام بیماران دوشن که دست‌کم شش سال سن دارند، بدون توجه به زمینه‌های ژنتیکی بیماری آن‌ها، تأیید شده است. این دارو قرصی است که برای کاهش التهاب و تحلیل عضلات طراحی شده است. در آزمایش‌ها، مصرف این دارو در مقایسه با دارونما، با بهبود آماری قابل‌توجهی در سنجش عملکرد حرکتی همراه بود.
به گفته سخنگوی ITF، هنوز قیمت دارو مشخص نشده است. اطلاعات برچسب آن از مراقبان بهداشتی درخواست می‌کند تا پیش از تجویز دوویزات، تعداد پلاکت‌ها و تری‌گلیسرید بیماران را ارزیابی کنند و پس‌ازآن میزان هر یک را پایش کنند. شایع‌ترین عوارض جانبی مرتبط با این دارو، اسهال، درد معده، تهوع و استفراغ بوده است.
دوشن، یک بیماری عصبی-عضلانی پیش‌رونده و معمولاً کشنده است؛ اما خوشبختانه چشم‌انداز درمان این بیماری در سال‌های اخیر به‌طور قابل‌توجهی تغییر کرده است. دوویزات آخرین نمونه این درمان‌ها است.
سازمان غذا و دارو از سال ۲۰۱۶، چهار داروی پرش‌کننده اگزون (Exon Skipper) را تأیید کرده است. تصور می‌شود این دارو پیشرفت بیماری را تا حدی به تأخیر می‌اندازد. همچنین سال گذشته، این آژانس مجوز نخستین ژن‌درمانی به نام الویدیس (Elevidys) برای درمان این بیماری را برای شرکت سارپتا تراپیوتیکس (Sarepta Therapeutics) صادر کرد و بیماران و پژوهشگران امیدوارند که این درمان بتواند منافع واقعی خود را نشان دهد. سازمان غذا و دارو نوع جدیدتری از داروی استروئیدی به نام آگامری (Agamree) را نیز در سال ۲۰۲۳ از شرکت سانترا فارماسوتیکالز (Santhera Pharmaceuticals)، تأیید کرد.
بااین‌حال تقریباً تمامی این داروها برای زیرمجموعه‌های کوچکی از بیماران دوشن هستند. به‌عنوان‌مثال، پرش‌کننده‌های اگزون، هر کدام برای افرادی با جهش‌های ژنتیکی خاص طراحی شده‌اند. داروی الویدیس فقط برای استفاده در کودکان خردسالی تأیید شده است که هنوز می‌توانند راه بروند و فاقد جهش‌هایی ژنتیکی هستند که ممکن است اثرات درمان را کمرنگ کند یا مخاطرات ایمنی آن را افزایش دهد. هدف شرکت سارپتا گسترش استفاده از الویدیس است، اما پرسش‌هایی وجود دارد که سازمان غذا و دارو چه برچسبی را برای درمانی اختصاص می‌دهد که در آزمایش‌ها، نتایج متفاوتی نشان می‌دهند.
رایج‌ترین روش‌های درمانی استفاده‌شده، به‌کارگیری استروئیدها است. هرچند آن‌ها می‌توانند بیماری را کند کنند، درمان‌کننده نیستند. اکنون تأیید داروی دوویزات راهی را به بیماران می‌دهد تا به‌طور بالقوه اثرات آن‌ها را تقویت کنند.
این دارو در اصطلاح یک مهارکننده HDAC است. این دارو آنزیمی را هدف قرار می‌دهد که بیشتر به دلیل استفاده از آن در درمان سرطان شناخته شده است. دوویزات با جلوگیری از فعالیت بیش‌ازحد HDAC عمل می‌کند. فعالیت بیش‌ازاندازه HDAC منجر به آسیب عضلانی می‌شود. دوویزات تجزیه فیبرهای عضلانی در اثر بیماری را کاهش می‌دهد. هنگامی‌که این دارو در کنار استروئیدها تجویز شد، به بیمار توانایی برای بالا رفتن از پله‌ها را داد و همچنین در سنجش‌های عملکردی که حرکت را اندازه می‌گیرد، وضعیت بیمار بهبود یافت. این یافته‌ها اخیراً در ژورنال The Lancet منتشر شده است.
دبرا میلر (Debra Miller)، بنیان‌گذار و مدیرعامل گروه حمایت از بیماران کیوردوشن (CureDuchenne)، در بیانیه‌ای الکترونیک گفت: کسب مجوز این دارو «گامی مهم به جلو در سرعت بخشی به درمان‌های تحول‌آفرین برای همه افراد مستقل از جهش ژنتیکی آن‌ها است.»
برایان آبراهامز (Brian Abrahams)، تحلیلگر آربی‌سی کپیتال مارکتس (RBC Capital Markets) در یادداشت تحقیقاتی در نوامبر گذشته، نوشت که تمایلی در میان بیماران وجود دارد که «به سمت درمان ترکیبی حرکت کنند» و «دستورالعمل درمانی جهانی برای بیماران ایجاد کنند.» او نوشت که حامیان بیماران به‌طور خاص به دوویزات به‌عنوان درمانی توجه کرده بودند که جامعه بیش از همه درمان‌های دیگر برای آن هیجان زده است.
سخنگوی ITF در ایمیلی به BioPharma Dive گفت که این شرکت «متعهد است این دارو را در اسرع وقت در اختیار بیماران مناسب مبتلا به دوشن در ایالات‌متحده قرار دهد.»
منبع: BIOPHARMADIVE