به گزارش زیستنا به نقل از BIOPHARMADIVE، پس از درخواست شرکت سارپتا تراپیوتیکس (Sarepta Therapeutics) از سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) مبنی بر بررسی تسریع‌شده مجوز ژن‌درمانی دیستروفی عضلانی دوشن (Duchenne muscular dystrophy)، این شرکت اعلام کرد که FDA نخستین بررسی نظارتی این ژن‌درمانی را آغاز کرده است.
در بیانیه شرکت سارپتا آماده است که این سازمان نظارتی درخواست آن را برای تأیید «تسریع‌شده» داروی SRP-9001 پذیرفته است و تا ۲۹ ماه مه دراین‌باره تصمیم‌گیری خواهد کرد. تصمیم این سازمان نظارتی بر مبنای مجموعه‌ای مخلوط از نتایج بالینی خواهد بود. این نتایج ماه‌ها پیش از آن به دست آمده است که سارپتا داده‌های مطالعه قطعی و کنترل‌شده با دارونما در مرحله ۳ را در دست داشته باشد. سارپتا معتقد است که کارآزمایی می‌تواند به‌عنوان مطالعه‌ای «تأییدکننده» عمل کند که در صورت مثبت بودن، کمک خواهد کرد تا این موافقت تسریع‌شده به تأیید کامل تبدیل شود.
درصورتی‌که سازمان غذا و داروی آمریکا داروی SRP-9001 را تأیید کند، سارپتا نخستین ژن‌درمانی را برای دوشن به بازار عرضه خواهد کرد. دوشن یک بیماری عصبی عضلانی پیش‌رونده است که هم‌اکنون درمان‌های اندکی برای آن وجود دارد. داروی شرکت سارپتا جلوتر از چندین داروی مشابه آزمایشگاهی دیگر است که هدفشان کاهش سرعت بیماری با یک تزریق است. این شرکت ثابت کرده است که این درمان می‌تواند تولید نوعی از پروتئین دیستروفین (Dystrophin) را که در مبتلایان به دوشن وجود ندارد، افزایش دهد. البته این بدان معنا نیست که دارو بتواند مسیر بیماری را تغییر دهد. انتظار می‌رود نتایج مرحله ۳ تا پایان سال ۲۰۲۳ به دست آید.
به نوشته برایان آبراهامز (Brian Abrahams) تحلیلگر RBC Capital Markets در یادداشتی، این واقعیت که FDA در حال بررسی درمان سارپتا پیش از رسیدن نتایج آن است، نشان می‌دهد که ناظران «علاقه بسیاری» برای تأیید این دارو دارند و می‌توانند حتی اگر مطالعه آماری نشانگر تلاشی ناموفق باشد که فاصله بسیار اندکی تا موفقیت دارد بازهم پذیرای ورود آن به بازار باشند.
به نوشته وی این تصمیم، تساهل مستمر FDA در مورد بیماری‌های نادر با نیازهای مهم برطرف نشده مانند دوشن را به طور واضح نشان می‌دهد. وی افزود، ما معتقدیم اگر روندهای مثبتی در مرحله ۳ کارآزمایی بالینی وجود داشته باشد، توجیه خروج دارویی برای دوشن از بازار دشوار خواهد بود.
در مطالعه مرحله ۲ کنترل‌شده با دارونما که پیش‌ازاین انجام شده بود، این دارو نتوانست نشان دهد که در مقایسه با دارونما سودی برای بیماران به همراه دارد. این نتایج برنامه سارپتا را برای دریافت تأییدیه بیش از یک سال به عقب انداخت. نتایج مخلوط می‌تواند سازمان غذا و دارو را به تشکیل هیئتی از کارشناسان بیرونی برای بررسی داده‌ها هدایت کند.
به گفته آبراهامز، سارپتا انتظار جلسه‌ای را دارد که طی آن کارشناسان بیرونی می‌توانند خواستار تأخیر ورود دارو تا هنگامی شوند که کارآزمایی مرحله ۳ نتیجه دهد.
بااین‌حال، کسب مجوز تا ۲۹ ماه مه، می‌تواند سارپتا را ماه‌ها یا حتی بیش از یک سال از رقیب اصلی‌اش، شرکت فایزر (Pfizer) پیش بیندازد. مسیر فایزر برای رسیدن به بازار به دلیل نگرانی‌های ایمن بودن در آزمایش‌های بالینی با مشکل مواجه شد. مدتی پیش شرکت فایزر کارآزمایی بالینی دو ژن‌درمانی را به دلیل مسائل ایمنی به تعویق انداخت و پس از مدتی اعلام شد، بیمار مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن شرکت‌کننده در مطالعه ژن‌درمانی فایزر درگذشت. بااین‌وجود، کارآزمایی مرحله ۳ می‌تواند در سال ۲۰۲۳ اعلام شود. با فرض کسب نتایج مثبت، فایزر انتظار دارد تا پایان سال آینده به دنبال مجوز باشد.
سهام سارپتا پس از اعلام این اخبار در اوایل معاملات حدود ۴ درصد افزایش یافت.
منبع: BIOPHARMADIVE