درخواست شرکت سارپتا از سازمان غذا و داروی آمریکا برای تأیید نخستین ژن‌درمانی دیستروفی عضلانی دوشن

به گزارش زیستنا به نقل از BIOPHARMADIVE، شرکت سارپتا تراپیوتیکس (Sarepta Therapeutics) اعلام کرد که این شرکت از سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) خواسته است تا مجوز ژن‌درمانی این شرکت برای دیستروفی عضلانی دوشن (Duchenne muscular dystrophy) را تحت بررسی تسریع‌شده صادر کند.

درخواست این شرکت زیست‌فناوری برای SRP-9001 که با عنوان Delandistrogene Moxeparvovec نیز شناخته می‌شود، در درجه اول مبتنی بر داده‌های زیستی است؛ به‌ویژه توانایی این ژن‌درمانی برای تقویت تولید شکلی از پروتئین که در بیماران مبتلا به دوشن وجود ندارد.

ارسال درخواست یک سال زودتر از آنچه بسیاری از سرمایه‌گذاران انتظار داشتند انجام می‌شود تا اینکه شرکت سارپتا در اواخر جولای برنامه‌های درخواست سریع را فاش کرد. این شرکت مرحله ۳ کارآزمایی به نام EMBARK را در دست اجرا دارد. این کارآزمایی SRP-9001 را با دارونمایی مقایسه می‌کند و انتظار می‌رود داده‌های آن در سال آینده ارائه شوند. بااین‌حال، شرکت سارپتا بر اساس بازخورد از بازرسان سازمان غذا و دارو، اعلام کرد که داده‌های زیستی، به همراه نتایج مطالعات پیشین که ایمنی و اثربخشی درمان را در کمک به عملکرد عضلانی بیماران ارزیابی کرده‌اند، برای ارائه درخواست کافی هستند.

داگ اینگرام (Doug Ingram)، مدیرعامل شرکت سارپتا، طی اعلام رسمی درآمد گفت: «انتظار برای بازخوانی EMBARK و سپس تدوین برنامه تأیید کامل … جدول زمانی دریافت این درمان را برای کودکانی که منتظر آن هستند تا یک سال افزایش می‌دهد.» وی ادامه داد: «و با توجه به بازخوردی که از آژانس دریافت کرده‌ایم، آشکار است که کار مناسب‌تر و صادقانه‌تر، ارائه درخواست برای مجوز تسریع‌شده است.»

تاریخچه توسعه این درمان فراز و نشیب داشته است. یافته‌های اولیه در برخی از نخستین بیمارانی که در سال ۲۰۱۸ برای آن‌ها SRP-9001 تجویز شد مثبت بود و ارزش بازار سارپتا را به بیشترین میزان افزایش داد. بااین‌حال در ادامه زمانی که مشکلی در تولید منجر به تعویق کارآزمایی‌های بالینی شد، ناکامی پدیدار شد.

در ادامه کارآزمایی اثربخشی اولیه هدف کلیدی خود را از دست داد و این پرسش را مطرح کرد که آیا این درمان به‌اندازه‌ای به بیماران کمک می‌کند تا مجوز سازمان غذا و دارو را دریافت کند یا خیر.

شرکت سارپتا در طی مسیر، با رقابت شرکت فایزر (Pfizer) و سالید بایوساینسز (Solid Biosciences) مواجه شده است که از کارهای بالینی سارپتا عقب مانده‌اند.

سارپتا سه داروی دیستروفی عضلانی دیگر برای بیماران دارای جهش ژنتیکی خاص در بازار دارد. تمامی این داروها بر اساس داده‌های زیستی به دریافت مجوز تسریع‌شده موفق شده‌اند. تاکنون هیچ‌یک از این مجوزها به‌وسیله کارآزمایی‌هایی که ارزیابی می‌کنند آیا این داروها وضعیت بیمار را بهبود می‌بخشد یا خیر تأیید نشده است، هرچند شرکت در حال کار روی جمع‌آوری این داده‌ها است.

این پیشینه، سارپتا را به نمونه‌ای برای سیاست‌گذارانی تبدیل کرده است که می‌خواهند برنامه بازبینی تسریع‌شده FDA را اصلاح کنند. اصلاحاتی مانند اینکه مجوزهای تسریع‌شده پس از چند سال منقضی شوند یا الزام به اینکه پیش از اعطای مجوز تسریع شده از سوی FDA، کارآزمایی‌های تأییدی در حال انجام باشد.

منبع: BIOPHARMADIVE