شرکت بایومارین فارماسوتیکال (BioMarin Pharmaceutical)، یک شرکت زیست‌فناوری مستقر در کالیفرنیا است. به گزارش زیستنا به نقل از BIOPHARMADIVE، این شرکت اعلام کرد که فرد بیماری در کارآزمایی بالینی ژن‌درمانی روکتاوین (Roctavian) برای معالجه هموفیلی A به سرطان خون مبتلا شده است. البته آزمایش حاکی از آن است که این مورد ممکن است به‌طور طبیعی رخ داده باشد.
شرکت بایومارین در پرونده‌ای نظارتی اعلام کرد که آزمایش ژنتیکی سلول‌های خونی بیمار نشان داد که بیشتر آن‌ها دارای جهشی هستند که با نوع خاصی از سرطان خون به نام لوسمی لنفوبلاستیک حاد سلول B (B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia) مرتبط است. در همین حال، این شرکت افزود، آزمایش‌های اضافی مشخص کرد که سلول‌های خونی بیمار دارای میزان پایینی از DNA ناقل روکتاوین هستند و این مسئله نشان می‌دهد که مواد ژنتیکی هنگام رشد سلول‌های جدید تکثیر نمی‌شوند.
بنا بر اعلام شرکت بایومارین، آزمایش‌های اضافی باید نشان دهد که آیا DNA ناقل در ژنوم سلول‌های بیمار ادغام شده است یا خیر.
این شرکت اظهار داشت که مدیران سازمان غذا و دارو و نیز سایر سازمان‌های نظارتی جهانی را از این مورد سرطان خون مطلع کردند و هیچ‌یک از آن‌ها درخواست توقف این کارآزمایی‌های بالینی در جریان را نکرده‌اند. علاوه بر این، ناظران مستقل داده‌های ایمنی نیز خواستار توقف در کارآزمایی نشده‌اند.
اخبار مربوط به این سرطان خون سه هفته پس از تأیید روکتاوین در اروپا و پیش از برنامه‌های بایومارین برای ارسال درخواست جدید در ایالات‌متحده در اوت ۲۰۲۰ منتشر شد، سازمان نظارتی درخواست اولیه بایومارین را رد کرد زیرا اطلاعات پیگیری طولانی‌مدت‌تری را از بیماران تحت درمان با این ژن‌درمانی خواستار بود.
موارد سرطان در کارآزمایی‌های بالینی بسیاری از داروهای تحت کارآزمایی نگرانی‌هایی را ایجاد کرده‌اند، درحالی‌که در ژن‌درمانی این موارد به‌طور ویژه به‌وسیله سازمان‌های نظارتی ایالات‌متحده مورد بررسی دقیق قرار گرفته‌اند. بسیاری از ژن‌درمانی‌ها، مانند روکتاوین، از ویروس‌های مرتبط با آدنو (Adeno-Associated Viruses) برای رساندن ژن‌های اصلاح‌کننده به سلول‌ها استفاده می‌کنند و در مطالعات موش‌ها با استفاده از این نوع ویروس‌ها مواردی از سرطان مشاهده شده است.
بنا به گفته شرکت بایومارین (BioMarin) سازمان‌های نظارتی دارویی پس از تجزیه‌وتحلیل داده که نشان می‌دهد این مورد سرطان خون به‌طور طبیعی رخ داده است، دستوری برای توقف کارآزمایی صادر نکردند.
این مورد سرطان دومین مورد گزارش‌شده سرطان در یک بیمار تحت درمان در یک کارآزمایی بالینی با روکتاوین بود. این درمان با نام‌های والکتوژن روکساپارووک (Valoctocogene Roxaparvovec) یا والروکس (Valrox) یا نیز شناخته می‌شود. شرکت بایومارین در اوایل سال جاری گزارش داد که تومور غدد بزاقی در فرد بیماری که پنج سال پیش تحت درمان قرار گرفته بود مشاهده شده است. بر اساس تجزیه‌وتحلیل ژنومی مشخص شد که این مورد نیز ارتباطی با ژن‌درمانی ندارد.
شرکت بایومارین در پرونده اخیر خود اعلام کرد که به نظر می‌رسد میزان سرطان در شرکت‌کنندگان در آزمایش «با میزان مورد انتظار سرطان در افراد مبتلا به هموفیلی مطابقت دارد.»
روکتاوین ژنی را به سلول‌ها منتقل می‌کند که به تحریک تولید پروتئین انعقادی به نام فاکتور ۸ (Factor VIII) کمک می‌کند. این فاکتور در بیماران مبتلا به هموفیلی A وجود ندارد. سازمان‌های نظارتی در اروپا، این درمان را برای بیمارانی با میزان فاکتور ۸ بسیار کم تأیید کردند و شرکت بایومارین بهای حدود ۱/۵ (یک و نیم) میلیون دلار را برای هر بیمار اعلام کرده است.
بایومارین این قیمت را با اشاره به داده‌هایی توجیه می‌کند که نشان می‌دهد با این درمان بیماران می‌توانند تزریق فاکتور ۸ مصنوعی را متوقف کرده یا کاهش دهند.
منبع: BIOPHARMADIVE